琴忻
2019-05-24 04:13:05

每年有死于绝症。 对于那些仍在战斗的​​患者, 将扩大获得可能挽救生命的治疗的机会,为时已晚。 但这只有在美国食品和药物管理局忠实地适用法律并且不妨碍寻求新希望的患者的情况下才会发生。

这项法律的名字来自Matthew Bellina,他是众多受益的美国人之一。

作为一名海军飞行员,贝利娜发现自己受到平衡问题,肌肉疼痛和手痉挛的困扰。

他是一名31岁的两个年幼儿子的父亲,当时他被确诊为ALS,也被称为Lou Gehrig病。 肌萎缩侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病,逐渐剥夺其行走,控制手和手臂,咀嚼食物,甚至呼吸的能力的受害者。

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有联邦政府批准的药物可以减缓疾病的进展,但在2014年他的诊断时,贝利娜没有资格获得这些药物。 他的病情太晚了,有些人不能有效,而且不够先进。

由于剩下的选择很少,Bellina成为法律的倡导者,为患有绝症的患者提供尚未获得FDA最终批准的药物和治疗方法。 正如他的妻子所说的那样,“知道马特无法尝试使用实验性药物,当他患有绝症而无论如何会杀死他时,这是最愚蠢的事情。”

贝利纳的倡导得到了回报。 5月30日,他在白宫与一起见证了“试行权法案”的签署。 在用尽所有其他选择后,面临最严峻情况的患者将不再需要等待缓慢移动的华盛顿监管机构接受可能挽救生命的治疗和药物,这些治疗和药物已通过FDA药物试验的第一阶段,该试验测试安全性和副作用。

对于绝症患者及其家属而言,“尝试权”为他们争取更多时间的斗争提供了新的希望。 Bellina 两家声誉良好的制药公司表示,他们将根据新规定对他进行治疗。

四十个州已经通过了他们自己版本的试用权,但未经联邦政府批准,这些措施往往无效。 即使州政府批准,医生和医疗服务提供者仍担心处方未经FDA批准的处方。

新的联邦政策应该为患者提供急需的确定性,但是FDA专员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)提出的表明,他的代理机构并不认为新法律看起来像看起来那样明确,并且FDA可能会继续插入通过发布可能限制实验性治疗的新法规的过程。

,R-Wis。,法律的作者和长期以来的尝试权利的冠军,写信给戈特利布,“这项立法从根本上讲是关于让患者与他们的医生和潜在生命的开发者合作做出决定的权力 - 疗法。 该法旨在削弱FDA对人们生活的权力,而不是增加它。“

需要明确的是,这项法律的通过并没有限制以前的FDA权力; 它只是创建了一条与现有FDA批准程序一致的获取实验药物的新途径。 所有美国人都想知道他们服用的药物是安全的,FDA仍然会扮演这个角色。

但该机构绝不能阻挡像Matt Bellina这样的绝症患者,他们只想要挽救或延长生命的机会。 这样做会违反这项重要新法律的精神。

大卫巴恩斯是美国人繁荣的政策经理。